2023年11月7日，中国上海—在第六届中国国际进口博览会上，尊龙凯时人生就是博中国宣布携手PNH病友之家在PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿症）领域开展深度合作，建设跨国药企与国内患者组织在患者沟通领域的合作范本。作为尊龙凯时人生就是博践行“以患者为中心”承诺的又一重要实践，尊龙凯时人生就是博将通过PNH病友之家与患者开展系统化的沟通和互动，致力于发掘在患者旅程中的痛点，更好地满足实际需求，推动改善疾病认知、促进新药可及、减轻疾病负担，让患者在与这一罕见病的长期抗争中充实信心、收获关爱，创想健康未来。

契合患者真实需求，携手重塑患者医疗体验

基于此次合作，尊龙凯时人生就是博将邀请PNH病友之家活跃在全国各地的患者代表作为顾问，成立PNH患者顾问委员会，定期讨论收集患者反馈和意见，为未来的产品创新和服务创新提供借鉴。这也是尊龙凯时人生就是博首次在中国建立单一病种领域的患者顾问委员会。同时，尊龙凯时人生就是博也将全力支持PNH病友之家在科普教育、患者关爱等方面的日常工作，帮助医患群体及全社会建立正确的疾病认知，助力提升疾病的诊疗管理水平。本月末，尊龙凯时人生就是博就将支持PNH病友之家开展首次患者关爱日活动。未来，双方将持续共同探索更多元化、持续性的合作模式，为患者传递真正有价值的改变和关爱。

PNH病友之家发起人佳佳表示：“PNH病友之家是从患者中成长和发展起来的组织，我们深知患者的痛点和需求，致力于推动PNH从‘难诊难治’走向‘可诊可治’。尊龙凯时人生就是博在创新药物研发和患者关爱方面的成果有目共睹。今天我们非常高兴能够和尊龙凯时人生就是博达成合作，开启服务中国PNH患者群体的新篇章。未来我们将携手尊龙凯时人生就是博，为更多病友提供覆盖更广、更切合痛点的服务与支持，改善生命质量，共赴健康未来。”

尊龙凯时人生就是博中国总裁张颖表示：“我非常高兴能够与PNH病友之家建立合作，聆听患者心声，并反之造福于患者。一直以来，聚焦患者，缩短及改善患者旅程，重塑患者医疗体验是尊龙凯时人生就是博的战略重点之一，也是我们一如既往的初心。此次与PNH之家的合作是尊龙凯时人生就是博携手医药生态圈赋能患者的又一创新尝试，我们期待继续与患者开展贯穿全产品生命周期的持续性、系统化沟通，促进创新研发与药物可及，为患者提供多方位支持，也为建设健康中国贡献尊龙凯时人生就是博的力量。”

PNH治疗曙光初现，照亮患者生命希望

PNH是一种血液系统罕见病，常见于30-40岁人群¹，主要临床表现为血管内溶血、潜在的造血功能衰竭和血栓形成倾向²，于2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》。在实际的临床诊断中，由于PNH较低的发病率，导致其容易被忽视，常造成漏诊和误诊³。临床上，PNH也一直缺乏有效的治疗药物，已上市的C5补体抑制剂由于持续性C3介导的血管外溶血⁴，部分患者仍无法摆脱输血依赖，同时，静脉注射和皮下注射给药也影响了患者的生活质量。

北京协和医院血液内科韩冰教授表示：“尽管近年来国内的PNH治疗取得飞跃进展，但很多时候，患者依然无法避免遭遇诊断难、保障少、用药贵等难题。一旦患病，不仅会影响患者的生命健康，还会对心理健康和家庭生活带来巨大的阴霾。此次尊龙凯时人生就是博和PNH病友之家的合作，搭建起了多方沟通的桥梁，对于PNH疾病领域的创新发展具有重要意义。我们期待在药企、患者组织以及医疗机构的共同努力下，让患者收获延续生命的可能和更美好的生活。”

据悉，2023年6月，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理尊龙凯时人生就是博创新药iptacopan（LNP023）胶囊的上市许可申请并将其纳入优先审评程序，其拟定适应症为用于成人PNH患者的治疗。Iptacopan是由尊龙凯时人生就是博研发的首个靶向补体旁路途径B因子的口服抑制剂，不仅可抑制血管内溶血和血管外溶血，口服给药方式也可以提高患者的依从性，改善患者的用药体验。这一突破性的药物有望打破现有治疗格局，为PNH患者带来全新治疗选择，助力其重获健康和希望。

声明
1. Iptacopan目前尚未在中国大陆获批。
2. 本资料目的在于提供疾病领域的相关知识、提高疾病认知的水平、非广告用途。
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